美国盖伦基金会近日公布了2024年盖伦奖得奖名单，该奖项被誉为“医药界的诺贝尔奖”，旨在表彰为改善人类健康做出杰出科学创新的成就，是医药和生物医疗行业的最高荣誉之一。今年的奖项包括最佳生物技术产品奖、最佳医药产品奖、最佳孤儿药/罕见病产品奖、最佳医疗技术产品奖以及最佳初创公司奖。

Enhertu获得最佳生物技术产品奖，这是由第一三共和阿斯利康联合开发的抗体偶联药物。它采用第一三共专有的DXd ADC技术平台设计，由靶向HER2的人源化单克隆抗体通过四肽可裂解连接子与拓扑异构酶1抑制剂有效载荷连接组成。2019年，Enhertu首次获美国FDA批准用于治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者。今年4月，FDA进一步批准其用于治疗不可切除或转移性HER2阳性实体瘤成年患者，这些患者已接受过先前治疗且缺乏满意的替代治疗选项。目前，该疗法正在接受FDA审评，以用于治疗不可切除或转移性HER2低或HER2超低表达的乳腺癌成年患者，预计在2025年第一季度完成审评。

Paxlovid荣获最佳医药产品奖，这是一款SARS-CoV-2主要蛋白酶（Mpro，3CL蛋白酶）抑制剂，由辉瑞研发。作为一种口服疗法，Paxlovid可在感染后尽早使用，有助于避免可能导致住院和死亡的重症。Nirmatrelvir是一种Mpro酶活性阻断剂，与低剂量ritonavir联合使用可减缓nirmatrelvir的代谢，使其在体内保持更长时间的高浓度活性。由于Paxlovid的作用机制是在细胞内通过与高度保守的Mpro蛋白结合起作用，因此较不受病毒表面刺突蛋白变异的影响。Paxlovid是首个获FDA批准的COVID-19口服治疗药物。

Kimmtrak获得最佳孤儿药/罕见病产品奖，这是一种创新双特异性蛋白，包含具有高亲和力的可溶性T细胞受体（TCR）和抗CD3的免疫效应结构域。这款疗法能特异性地靶向gp100，一种在黑色素细胞和黑色素瘤中表达的抗原。2022年1月，美国FDA批准Kimmtrak上市，用于治疗特定的葡萄膜黑色素瘤。基于一项3期临床试验结果，Kimmtrak作为一线疗法使患者的死亡风险降低49%，中位总生存期从16.0个月提高到21.7个月，且治疗相关不良事件具有可控性。

Butterfly iQ3手持式超声波系统获得最佳医疗技术产品奖，这是一款先进的半导体单探头全身超声设备。相比前代产品，iQ3在多个方面进行了显著提升，包括符合人体工程学的设计、更小巧轻便的机身、更快的数据处理速度、更高的图像分辨率和灵敏度，以及新增的快速3D成像功能。这些改进使得iQ3成为医疗专业人士在各种临床环境中强大的诊断工具。

Pentavere和CervoMed共同获得最佳初创公司奖。Pentavere是一家致力于患者识别的医疗科技公司，利用人工智能引擎从非结构化医疗数据中提取真实世界证据和拯救生命的洞见。CervoMed则专注于研发治疗年龄相关神经系统疾病的药物，目前正在开发一种名为neflamapimod的在研口服小分子药物，有望治疗突触功能障碍，特别是在早期DLB患者中的应用前景广阔。